Wetenschappers bekritiseren leucovorine bij autisme, zoals voorgesteld door Trump: "Er is geen concreet bewijs."

Terwijl de controversiële aankondiging van president Trump over een mogelijk verband tussen het gebruik van paracetamol tijdens de zwangerschap en het risico op het ontwikkelen van autisme vandaag de krantenkoppen domineerde, onthulde het Witte Huis ook nog een interessant stukje nieuws: de Food and Drug Administration (FDA) is begonnen met de goedkeuringsprocedure voor leucovorine, of foliumzuur, als behandeling voor autisme zelf.

Het is belangrijk om te weten dat dit het enige gebruik is dat de FDA momenteel valideert en dat foliumzuur al lang voor verschillende medische doeleinden wordt gebruikt .

Een medicijn dat al in gebruik is

Volgens de Mayo Clinic (VS) is leucovorine een medicijn en voedingssupplement dat wordt gebruikt als tegengif tegen de schadelijke effecten van methotrexaat , een chemotherapiemedicijn dat wordt gebruikt voor de behandeling van bepaalde soorten kanker. Het wordt ook gebruikt om bepaalde soorten bloedarmoede te voorkomen of te behandelen, omdat het een vergelijkbare werking heeft als foliumzuur, waarvan de productie bij deze patiënten kan afnemen.

Het wordt ook gecombineerd met fluorouracil voor de behandeling van darmkanker . Het is in ieder geval een middel dat alleen op recept verkrijgbaar is en niet zonder recept verkrijgbaar is.

Volgens het persbericht van de FDA is de goedkeuringsprocedure specifiek gestart voor leucovorine calciumtabletten voor patiënten met een aandoening genaamd cerebrale folaatdeficiëntie (CFD). Foliumzuur is een essentiële vitamine voor de gezondheid van de hersenen, en CFD is waargenomen bij mensen met ontwikkelingsstoornissen met autistische kenmerken (problemen met sociale communicatie, sensorische informatieverwerking of repetitief gedrag), bij mensen met epilepsie en bij bepaalde bewegings- en coördinatieproblemen.

Kritiek in de wetenschappelijke gemeenschap

Om deze nieuwe toepassing van leucovorine goed te keuren, voerde de FDA een systematische review uit van de literatuur over dit onderwerp van 2009 tot 2024, inclusief casusrapporten met informatie op patiëntniveau en gegevens over mogelijke mechanismen die CFD koppelen aan de neurologische aandoeningen waarbij het is waargenomen. De FDA stelt dat het bewijs de stelling ondersteunt dat leucovorinecalcium mensen met CFD kan helpen.

Veel wetenschappers uiten echter tegengestelde standpunten . Zo legt Olga Tennison, hoogleraar autismeonderzoek aan het Autism Research Centre van de La Trobe University in Australië, aan het Science Media Center uit: "De suggestie om leucovorine te gebruiken om autisme te 'behandelen' is zorgwekkend. Ten eerste omdat het onderzoek op dit gebied van slechte kwaliteit is en niet op het niveau ligt dat je zou verwachten bij het doen van aanbevelingen voor goedkeuring."

Andrew Whitehouse, Angela Wright Bennett hoogleraar autismeonderzoek aan het Kids Research Institute Australia, gaat in hetzelfde artikel dieper in op deze kritiek. "Leucovorine (foliumzuur) wordt aangeprezen als een 'behandeling' voor autisme , maar het bewijs is zwak", merkt hij op. "Sommige kleinschalige onderzoeken suggereren mogelijke bescheiden verbeteringen in gedragsresultaten, maar deze studies worden beperkt door een klein aantal deelnemers, inconsistente resultaten en een gebrek aan onafhankelijke replicatie. Op dit moment is de wetenschappelijke kennis nog lang niet op het niveau dat nodig is om leucovorine aan te bevelen voor de klinische behandeling van autisme."

Tot slot gaat Adam Guastella, hoogleraar aan de Autism and Neurodevelopmental Research Clinic van de Universiteit van Sydney, nog verder: "Er zijn veelbelovende studies die potentiële voordelen suggereren , maar deze studies hebben veel beperkingen die wijzen op de noodzaak van verder onderzoek. Er zijn ook studies die negatieve bijwerkingen suggereren. Er is meer onderzoek nodig om met zekerheid de juiste dosis en timing te bepalen, vooral bij toediening tijdens de zwangerschap en de vroege kindertijd."

Het onderzoek is nog in een heel vroeg stadium

Zoals deze experts opmerken, heeft onderzoek de potentiële voordelen van foliumzuursuppletie bij kinderen en volwassenen aangetoond. Het bewijs hiervoor blijft echter beperkt.

Misschien wel het belangrijkste onderzoek van de afgelopen jaren is een gerandomiseerde, dubbelblinde klinische studie (waarbij noch de proefpersonen, noch de onderzoekers weten welke personen in welke groepen het medicijn krijgen) die vorig jaar werd gepubliceerd in het European Journal of Pediatrics. Hieruit bleek dat de supplementen inderdaad veilig en effectief waren, maar dat het onderzoek beperkt was door het kleine aantal vrijwilligers (40 patiënten).

Natuurlijk mag dit soort onderzoek niet worden genegeerd en het levert bewijs voor theorieën die wijzen op een folaattekort als risicofactor voor autisme. Deskundigen bekritiseren echter dat er meer informatie nodig is voordat er precieze en gefundeerde aanbevelingen kunnen worden gedaan.

In dit verband legde de Autism Science Foundation uit dat "de gegevens die suggereren dat leucovorine effectief zou kunnen zijn [tegen de symptomen van autisme] afkomstig zijn van vier kleine gerandomiseerde onderzoeken, die allemaal verschillende doses gebruikten en verschillende resultaten opleverden (in één geval afhankelijk van een specifieke genetische variant). De wetenschappelijke kennis hierover bevindt zich nog in een zeer vroeg stadium en er is meer onderzoek nodig voordat een definitieve conclusie kan worden getrokken."

Referenties

Mayo Clinic. Leucovorine (oraal, intraveneus, injectie). Online geraadpleegd op https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/leucovorin-oral-route-intravenous-route-injection-route/description/drg-20064503 op 23 september 2025.

FDA. FDA neemt actie om een ​​behandeling voor autismesymptomen beschikbaar te maken. Online geraadpleegd op https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-takes-action-make-treatment-available-autism-symptoms?utm_medium=email&utm_source=govdelivery op 23 september 2025.

SMC Spanje. Controverse over het voorstel van de Trump-regering om leucovorine voor te schrijven als behandeling voor autisme. Online geraadpleegd op https://sciencemediacentre.es/polemica-por-la-propuesta-de-la-administracion-trump-de-indicar-la-leucovorin-como-tratamiento op 23 september 2025.

Panda PK, Sharawat IK, Saha S, Gupta D, Palayullakandi A, Meena K. Effectiviteit van orale foliumzuursuppletie bij kinderen met een autismespectrumstoornis: een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie. European Journal of Pediatrics (2024). DOI: 10.1007/s00431-024-05762-6.

Autism Science Foundation (2025). Verklaring van de Autism Science Foundation met betrekking tot het rapport van de Wall Street Journal "RFK Jr., HHS linkt autisme aan paracetamolgebruik tijdens de zwangerschap en foliumzuurtekorten." Online geraadpleegd op https://autismsciencefoundation.org/press_releases/statement-from-autism-science-foundation-regarding-wall-street-journal-report-rfk-jr-hhs-to-link-autism-to-tylenol-use-in-pregnancy-and-folate-deficiencies/ op 23 september 2025.

Wil je de beste content ontvangen om je gezondheid te verbeteren en je goed te voelen? Meld je dan aan voor onze gratis nieuwsbrief.